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国际罕见病日!建立罕见病保障机制 为罕见病患者建立用药治疗保障机制

2021-03-01 11:05:24来源:中国商报/中国商网   

“瓷娃娃”“睡美人”的名字听上去很美好,但在医学界,这些名字却是指成骨不全、克莱恩-莱文综合症这些残酷而痛苦的罕见疾病。每年2月的最后一天是国际罕见病日,如何为罕见病患者建立用药治疗保障机制,成为社会关注的热点。

罕见病是指发病率极低的疾病,又被称为孤儿病。罕见病大多属于先天性疾病,致残、致死率较高,部分罕见病属于慢性病,甚至会伴随患者终身。2018年5月,国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》,将白化病等121种疾病确定为罕见病。

用药问题,是困扰罕见病患者的重要难题。2020年8月,一支脊髓性肌萎缩症(SMA)用药诺西那生钠注射液的价格高达70万元,曾引发争议与讨论。

像诺西那生钠注射液一样的、在市场上处于垄断地位的孤儿药并非个例。由于罕见病总体发病率较低,用药市场较小,罕见病用药研发动力不足,高昂的研发成本最终也体现在较高的药品价格上。部分罕见病患者难以承担高昂的用药费用,治疗也受到影响。

近年来,罕见病患者受到更多关注,关于将罕见病用药纳入医保的建议也不时出现。国家医保局对此回应表示,目前符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围,并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。2019年国家医保目录调整中,将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药纳入了目录,并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入了目录,药品价格大幅下降。但是,对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药,由于远超基金和患者承受能力等原因,无法被纳入基本医保支付范围。

如何建立罕见病保障机制?国家医保局此前回应表示,下一步将研究探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。

在鼓励罕见病治疗药品研发方面,截至2020年5月底,有关部门已将71件治疗罕见病的注册申请纳入优先审评程序,大大加快了产品研发和上市的进程。对列入罕见病药品制剂及原料药目录的药品实施税收优惠,加快推进罕见病治疗临床急需境外新药的上市。

在治疗用药费用方面,目前我国已有200多种重大疾病保险产品将一些罕见病纳入保障范围,多数商业医疗保险产品将罕见病患者医疗费用纳入保障范围,为罕见病患者提供就医费用保障。

除了解决罕见病患者的用药问题外,如何治疗和预防罕见病也是重中之重。据了解,大部分罕见病由遗传因素导致,进行疾病筛查是预防罕见病的重要手段。目前,国家卫生健康委员会正在不断健全全国新生儿疾病筛查网络,对包括罕见病在内的新生儿出生缺陷进行筛查。(李孟)

责任编辑:hnmd003

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